Lekarstwo na HIV?

Pacjent po transplantacji szpiku kostnego sam zwalczył HIV. Lekarze uważają, że to krok w stronę genowej terapii wirusa.

Sceptycy nazywają to szczęśliwym trafem, inni widzą w tym szansę medycyny na stworzenie pierwszej skutecznej broni przeciw wirusowi HIV – terapii genowej.

42-latek cierpiący na wywołany przez HIV zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) po przeszczepie szpiku kostnego zdołał zwalczyć chorobę bez pomocy leków. To nie pierwszy taki przypadek w historii, choć prawdziwą nowością jest świadome zaplanowanie kuracji. Terapia
– choć skrajnie ryzykowna – na szczęście się powiodła.

Mieszkającego w Berlinie Amerykanina dotknęły dwie śmiertelne choroby: HIV i białaczka. HIV (Human Immunodeficiency Virus, czyli ludzki wirus niedoboru odporności) niszczy układ odpornościowy, atakując limfocyty T – białe krwinki chroniące organizm przed atakami obcych komórek. W swoim końcowym stadium infekcja HIV wywołuje AIDS, czyli zespół nabytego niedoboru odporności. Białaczka również atakuje białe krwinki, wywołując w nich patologiczne zmiany nowotworowe.

Leczenie tych dwóch chorób w wielu punktach wzajemnie się wyklucza. Amerykanin trafił jednak pod opiekę hematologa dr. Gero Hüttera z Universitätsmedizin Charité w Berlinie, który podjął się wykonania transplantacji szpiku niezbędnej do zwalczenia białaczki.

Przygotowując się do zabiegu, lekarz uświadomił sobie, że jedna na 1000 osób rasy kaukaskiej jest nosicielem mutacji genetycznej dającej odporność na HIV. Drobna zmiana w genotypie, zwana Delta 32, blokuje receptory o nazwie CCR5 odpowiedzialne za dopuszczenie wirusa do wnętrza komórki. Czemu więc nie odszukać dawcy szpiku do przeszczepu z taką właśnie mutacją? Szczęśliwie dla pacjenta wśród 80 potencjalnych dawców o pasującym profilu antygenowym znalazł się jeden z pożądaną mutacją.

Potem dr Hütter zagrał va banque. Przed operacją musiał radioterapią i chemioterapią zniszczyć dotknięty białaczką szpik chorego. Aż 20 – 30 proc. pacjentów nie przeżywa tego etapu terapii. Trzeba było też odstawić silne leki przeciwwirusowe powstrzymujące postępy AIDS. Lekarze obawiali się bowiem, że te preparaty mogą zagrozić przyjęciu się przeszczepionego szpiku. Ryzyko ekspansji wirusa było ogromne, jednak dr Hütter całą nadzieję pokładał w nowych komórkach szpikowych, które miały się samodzielnie uporać z tą groźną infekcją.

Tak też się stało. Po 20 miesiącach od operacji analizy szpiku kostnego, krwi i tkanek innych organów nie wykazały jakichkolwiek śladów HIV.

Oznacza to, że przeszczepiony szpik z mutacją Delta 32 zwalczył wirusa.
Wokół tej terapii od razu powstało sporo kontrowersji. Po pierwsze – wyleczono w ten sposób tylko jednego pacjenta. Po drugie, i najważniejsze – obserwatorzy podkreślają, że użyte przez dr. Hüttera procedury były zbyt ryzykowne dla chorego, a ponadto na tyle kosztowne, że nie mogłyby być zastosowane jako terapia pierwszego rzutu.

Ten sposób zwalczenia choroby pokazuje, że naprawdę skutecznym sposobem leczenia HIV mogłaby się okazać wciąż odległa terapia genowa blokująca wirusowi drogę do wnętrza komórki. Na taki przełom w medycynie oczekują 33 miliony ludzi zakażonych HIV.